Zastosowanie empagliflozyny u pacjentów z kardiomiopatią przerostową

Kardiomiopatia przerostowa (ang. hypertrophic cardiomyopathy – HCM) stanowi najczęstszą uwarunkowaną genetycznie chorobę mięśnia sercowego. Klasycznie częstość występowania tej choroby szacowano na 1 : 500 osób, ale jest ona prawdopodobnie wyższa i wynosi ok. 1 : 200 przypadków. W skali Polski daje to 76 000 do 190 000 osób.

HCM u części osób charakteryzuje się bezobjawowym przebiegiem. U innych wiąże się z postępującą dysfunkcją rozkurczową lewej komory serca na skutek przerostu i włóknienia miokardium, finalnie kończąc się dysfunkcją skurczową i postępującą niewydolnością serca. Zarówno niewydolność z zachowaną frakcją wyrzutową lewej komory, jak i obniżoną frakcją wyrzutową nieodzownie wiążą się z upośledzoną wydolnością fizyczną, dotyczącą często młodych, aktywnych zawodowo i społecznie osób. Dodatkowym istotnym problemem u pacjentów z kardiomiopatią przerostową są zaburzenia rytmu prowadzące do zwiększonego ryzyka nagłego zgonu.

Aktualnie dla pacjentów z kardiomiopatią przerostową bez zawężania drogi odpływu lewej komory kwalifikującym się do leczenia zabiegowego brak jest leczenia hamującego postęp choroby.

Celem projektu jest poszukiwanie rozwiązania terapeutycznego dla schorzenia, dla którego standardowa medycyna nie oferuje jak dotąd satysfakcjonujących rozwiązań.

Empagliflozyna jest lekiem zarejestrowanym do leczenia cukrzycy. W badaniu u pacjentów z cukrzycą typu 2 i wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym stosowanie empagliflozyny wiązało się z istotnym spadkiem śmiertelności i hospitalizacji z powodu niewydolności serca. Podobne korzystne efekty (spadek śmiertelności z przyczyn sercowo-naczyniowych, spadek liczby hospitalizacji z powodu niewydolności serca) obserwowano u pacjentów z niewydolnością serca z upośledzoną funkcją skurczową lewej komory, a korzystne efekty leczenia nie były zależne od obecności cukrzycy (tj. korzystne efekty obserwowano także u pacjentów bez cukrzycy).

Badanie, którego liderem jest Narodowy Instytut Kardiologii, wiodąca w Polsce jednostka zajmująca się diagnozowaniem i leczeniem pacjentów z HCM, będzie realizowane we współpracy z Uniwersytetem Medycznym w Białymstoku, a także z partnerami zagranicznymi: Institute of Clinical Medicine, Internal Medicine, University of Eastern Finland w Kuopio oraz Department of Cardiology, VU Univsersity Medical Center w Amsterdamie.